essais cliniques CaP

PATHOLOGIE :
Maladies rares du métabolisme du calcium et du phosphate
PROMOTEUR :
Assistance publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP) - CRMR CaP
CENTRE D'INCLUSION :
Hôpital Bicêtre AP-HP

Nature : Observationnel
Phase : NA
Statut : Inclusion en cours

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CYSTEA-BONE

Étude européenne, multicentrique et prospective visant à évaluer la toxicité de la cystéamine sur les ostéoclastes humains - cystinose néphropathique

PATHOLOGIE :
Cystinose néphropathique
PROMOTEUR :
Hospices civils de Lyon
CENTRES D'INCLUSION :
CHU Bordeaux, CHU Lyon, CHU Lille, CHU Marseille, CHU Nancy, Hôpital Robert Debré AP-HP, Hôpital Necker-Enfants Malades AP-HP, CHU Toulouse

Nature : Observationnel
Phase : NA
Statut : Inclusion en cours

essais cliniques CaP

Sommaire

CaPthèque

Constitution d’une collection biologique couplée une base de données clinico-biologique pour la caractérisation des maladies génétiques rares du métabolisme du calcium et du phosphate

CYSTEA-BONE

Étude européenne, multicentrique et prospective visant à évaluer la toxicité de la cystéamine sur les ostéoclastes humains - cystinose néphropathique

ADAPT

Étude d'innocuité à long terme de l'INZ-701 chez des patients présentant un déficit en ENPP1 et un déficit en ABCC6

ENERGY 3

Étude de phase III, randomisée, contrôlée et en ouvert visant à évaluer l’efficacité et la sécurité d’emploi de l’INZ-701 chez des enfants atteints d’un déficit en ENPP1

FLUCOLITH

Fluconazole comme nouvelle méthode thérapeutique chez les patients hypercalciuriques présentant des niveaux élevés de 1,25(OH)₂D

CaMelia

Étude des biomarqueurs biochimiques, génétiques et autres marqueurs biologiques pour le diagnostic et l’innovation thérapeutique des hypercalcémies et/ou des hypercalciuries médiées par le calcitriol

HETEROCYP

L’hétérozygotie du gène CYP24A1 est-elle un facteur de risque de néphrolithiase ?

CALIBRATE

Étude de phase III, randomisée et en ouvert visant à évaluer l’efficacité et la sécurité de l’encaleret par rapport au traitement standard chez des participants atteints d’hypocalcémie autosomique dominante de type 1 (HAD1)

CLARIFY

Étude de surveillance des maladies ADH1 et ADH2 (DMS)

CALYPSO

Palopegtériparatide - HypoPTH

Effets et innocuité du palopegtériparatide chez les adolescents atteints d'hypoparathyroïdie de longue duréee

Epi-Hypo

Étude sur l'épidémiologie de l'hypoparathyroïdie en France

Registre XLH

Registre international, multicentrique, prospectif, non interventionnel pour les patients atteints d'hypophosphatémie liée à l'X (XLH)

KK8123 - XLH

Première étude chez l'humain du KK8123 chez des adultes atteints d'hypophosphatémie liée à l'X (XLH)

HYPO-BLASTES

Effets du Burosumab et 1-25 (OH) vitamine D sur les ostéoblastes humains

Phos-ATP

Spectroscopie du phosphore-31 dans le diabète phosphaté

ViD-MeX

Étude pilote pour caractériser le métabolisme de la Vitamine D

TND-iPPSD (FRIEMM)

Investigation des profils neurocognitifs et neurocomportementaux des patients présentant des anomalies génétiques affectant l'expression de GNAS pour une prise en charge multidisciplinaire améliorée

ITS PILOT

Injections sous cutanée de thiosulfate de sodium dans le traitement de calcifications ou d’ossifications ectopiques

REG-HYPO

Registre prospectif, longitudinal et observationnel de patients adultes atteints d'hypophosphatasie

RESTORE

Étude interventionnelle, prospective et ouverte sur les thérapies immunosuppressives pour atténuer la perte de réponse thérapeutique médiée par le système immunitaire à l'asfotase alfa (STRENSIQ®) dans le cadre de l'hypophosphatasie

ALX-HPP-501

Registre observationnel, longitudinal, prospectif, à long terme de patients atteints d’hypophosphatasie

HICKORY

Étude de phase 3 comparant l'ALXN1850 à un placebo chez des adolescents et des adultes atteints d'hypophosphatasie n'ayant jamais reçu de traitement par asfotase alfa.