essais cliniques CaP

Retrouvez les études cliniques dans les maladies rares du métabolisme du calcium et du phosphate.

Maladies rares du métabolisme du calcium et du phosphate

CaPrare

Constitution d’une collection biologique couplée à une base de données clinico-biologique pour la caractérisation des maladies rares du métabolisme du calcium et du phosphate

PATHOLOGIE

Maladies rares du métabolisme du calcium et du phosphate

PROMOTEUR

Hôpital Bicêtre AP-HP – CRMR CaP

CENTRE D’INCLUSION

CRMR CaP AP-HP

NATURE

Observationnel

PHASE

NA

STATUT

Recrutement en cours

Plus d'infos

Cystinose néphropathique

CYSTEA-BONE

Étude européenne, multicentrique et prospective visant à évaluer la toxicité de la cystéamine sur les ostéoclastes humains 

PATHOLOGIE

Cystinose néphropathique

PROMOTEUR

Hospices civils de Lyon

CENTRES D’INCLUSION

CHU Bordeaux, CHU Lyon, CHU Lille, CHU Marseille, CHU Nancy, Hôpital Robert Debré AP-HP, Hôpital Necker-Enfants Malades AP-HP, CHU Toulouse

NATURE

Observationnelle

PHASE

NA

STATUT

Recrutement en cours

Plus d’infos

Déficit en ENPP1 & ABCC6

ADAPT

Étude d’innocuité à long terme de l’INZ-701 chez des patients présentant un déficit en ENPP1 et un déficit en ABCC6

PATHOLOGIE

Déficit en ectonucléotide pyrophosphatase/phosphodiestérase 1 (ENPP1)

PROMOTEUR

Inozyme Pharma

CENTRE D’INCLUSION

Hôpital Necker-Enfants Malades AP-HP

NATURE

Interventionnelle

PHASE

2

STATUT

Active, pas de recrutement

Plus d'infos

ENERGY 3

Étude de phase III, randomisée, contrôlée et en ouvert visant à évaluer l’efficacité et la sécurité d’emploi de l’INZ-701 chez des enfants atteints d’un déficit en ENPP1

PATHOLOGIE

Déficit en ectonucléotide pyrophosphatase/phosphodiestérase 1 (ENPP1)

PROMOTEUR

Inozyme Pharma

CENTRE D’INCLUSION

Hôpital Bicêtre AP-HP

NATURE

Interventionnelle

PHASE

3

STATUT

Active, pas de recrutement

Plus d'infos

ENERGY 2

Étude de phase 3 en ouvert visant à évaluer l’efficacité et la sécurité d’emploi de l’INZ-701 chez des nourrissons présentant un déficit en ectonucléotide pyrophosphatase/phosphodiestérase 1 (ENPP1)

PATHOLOGIE

Déficit en ectonucléotide pyrophosphatase/phosphodiestérase 1 (ENPP1)

PROMOTEUR

Inozyme Pharma, Inc.

CENTRE D’INCLUSION

Hôpital Necker-Enfants Malades AP-HP

NATURE

Interventionnelle

PHASE

3

STATUT

Active, pas de recrutement

Plus d'infos

Hypercalcémie / Hypercalciurie

CaMelia

Étude des biomarqueurs biochimiques, génétiques et autres marqueurs biologiques pour le diagnostic et l’innovation thérapeutique des hypercalcémies et/ou des hypercalciuries médiées par le calcitriol

PATHOLOGIE

Hypercalcémie / Hypercalciurie

PROMOTEUR

Assistance publique – Hôpitaux de Paris (AP-HP)

CENTRE D’INCLUSION

Hôpital Bicêtre AP-HP

NATURE

Observationnelle

PHASE

NA

STATUT

Recrutement en cours

Plus d’informations à venir...

HETEROCYP

L’hétérozygotie du gène CYP24A1 est-elle un facteur de risque de néphrolithiase ?

PATHOLOGIE

Hypercalcémie autosomique récessive / Néphrolithiases

PROMOTEUR

Hospices Civils de Lyon

CENTRE D’INCLUSION

CHU Lyon

NATURE

Observationnelle

PHASE

NA

STATUT

Pas encore de recrutement

Plus d'infos

Hypocalcémie autosomique dominante

CALIBRATE

Étude de phase III, randomisée et en ouvert visant à évaluer l’efficacité et la sécurité de l’encaleret par rapport au traitement standard chez des participants atteints d’hypocalcémie autosomique dominante de type 1 (HAD1)

PATHOLOGIE

Hypocalcémie autosomique dominante par mutation CaSR

PROMOTEUR

Calcilytix Therapeutics (Bridge Bio)

CENTRES D’INCLUSION

Hôpital Bicêtre AP-HP, CHU Lyon

NATURE

Interventionnelle

PHASE

3

STATUT

Active, pas de recrutement

Plus d'infos

CLARIFY

Étude de suivi de la maladie dans l’hypocalcémie autosomique dominante de type 1 et de type 2 (ADH1/ADH2)

PATHOLOGIE

Hypocalcémie autosomique dominante de type 1 ou 2 (ADH1/ADH2)

PROMOTEUR

Calcilytix Therapeutics, Inc. (BridgeBio)

CENTRES D’INCLUSION

CHU Lille, Hôpital Femme Mère Enfant (Bron), Hôpital Edouard Herriot (Lyon), Hôpital Bicêtre AP-HP

NATURE

Observationnelle

PHASE

NA

STATUT

Active, pas de recrutement

Plus d'infos

Hypoparathyroïdie

CALYPSO

Étude de phase III multicentrique, randomisée, contrôlée contre placebo, en double aveugle visant à évaluer l’efficacité et la sécurité de l’énéboparatide (AZP-3601), un agoniste du récepteur de l’hormone parathyroïdienne, chez des patients atteints d’une hypoparathyroïdie chronique

PATHOLOGIE

Hypoparathyroïdie post-chirurgicale ou idiopathique

PROMOTEUR

Alexion Pharmaceuticals, Inc. (Amolyt Pharma)

CENTRES D’INCLUSION

Hôpital Bicêtre AP-HP, CHU Marseille, CHU Nantes

NATURE

Interventionnelle

PHASE

3

STATUT

Active, pas de recrutement

Plus d'infos

Epi-Hypo

Étude sur l'épidémiologie de l'hypoparathyroïdie en France

PATHOLOGIE

Hypoparathyroïdie post-chirurgicale ou idiopathique

PROMOTEUR

Hôpital Européen Georges Pompidou AP-HP

CENTRE D’INCLUSION

53 sites d'inclusion en France

NATURE

Observationnelle

PHASE

NA

STATUT

Recrutement en cours

Plus d'infos

Palopegtériparatide – HypoPTH

Effets et innocuité du palopegtériparatide chez les adolescents atteints d'hypoparathyroïdie de longue durée

PATHOLOGIE

Hypoparathyroïdie

PROMOTEUR

Ascendis Pharma

CENTRES D’INCLUSION

Hôpital Bicêtre AP-HP, CHU Lyon

NATURE

Interventionnelle

PHASE

3

STATUT

Recrutement en cours

Plus d'infos

Hypophosphatémie liée à l'X (XLH)

Registre XLH

Registre international, multicentrique, prospectif, non interventionnel pour les patients atteints d'hypophosphatémie liée à l'X (XLH)

PATHOLOGIE

Hypophosphatémie liée au chromosome X

PROMOTEUR

Kyowa Kirin

CENTRE D’INCLUSION

Centres français participants du registre

NATURE

Observationnelle

PHASE

NA

STATUT

Active, pas de recrutement

Statut des centres français ; le registre est encore Recruiting au niveau international.

Plus d'infos

KK8123 - XLH

Première étude chez l'humain du KK8123 chez des adultes atteints d'hypophosphatémie liée à l'X (XLH)

PATHOLOGIE

Hypophosphatémie liée au chromosome X (XLH)

PROMOTEUR

Kyowa Kirin

CENTRE D’INCLUSION

Hôpital Bicêtre AP-HP

NATURE

Interventionnelle

PHASE

1/2

STATUT

Recrutement en cours

Plus d'infos

HYPO-BLASTES

Effets du Burosumab et 1-25 (OH) vitamine D sur les ostéoblastes humains

PATHOLOGIE

Hypophosphatémie liée au chromosome X (XLH)

PROMOTEUR

Hospices Civils de Lyon

CENTRE D’INCLUSION

CHU Lyon

NATURE

Interventionnelle

PHASE

NA

STATUT

Recrutement en cours

Plus d'infos

Phos-ATP

Spectroscopie du phosphore-31 dans le diabète phosphaté

PATHOLOGIE

Diabète phosphaté, hypophosphatémie liée au chromosome X (XLH)

PROMOTEUR

Hospices Civils de Lyon

CENTRE D’INCLUSION

CHU Lyon

NATURE

Interventionnelle

PHASE

NA

STATUT

Recrutement en cours

Plus d'infos

ViD-MeX

Étude pilote pour caractériser le métabolisme de la Vitamine D

PATHOLOGIE

Hypophosphatémie liée au chromosome X

PROMOTEUR

European Society of Paediatric Endocrinology (ESPE)

CENTRE D’INCLUSION

Hôpital Bicêtre AP-HP

NATURE

Observationnelle

PHASE

NA

STATUT

Recrutement en cours

Plus d’informations à venir...

Hypophosphatasie

REG-HYPO

Registre prospectif, longitudinal et observationnel de patients adultes atteints d'hypophosphatasie

PATHOLOGIE

Hypophosphatasie

PROMOTEUR

Assistance Publique – Hôpitaux de Paris

CENTRES D’INCLUSION

11 sites en France

NATURE

Observationnelle

PHASE

NA

STATUT

Recrutement en cours

Plus d'infos

HICKORY

Étude multicentrique de phase 3, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, visant à évaluer l’efficacité et la sécurité d’emploi de l’ALXN1850 chez des adolescents et adultes atteints d’hypophosphatasie n’ayant pas reçu de traitement antérieur par l’asfotase alfa

PATHOLOGIE

Hypophosphatasie

PROMOTEUR

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

CENTRES D’INCLUSION

Hôpital Cochin AP-HP, CHU de Poitiers

NATURE

Interventionnelle

PHASE

3

STATUT

Active, pas de recrutement

Plus d'infos

MULBERRY

Étude multicentrique de phase 3, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, visant à évaluer l’efficacité et la sécurité d’emploi de l’ALXN1850 chez des enfants atteints d’hypophosphatasie n’ayant pas reçu de traitement antérieur par l’asfotase alfa

PATHOLOGIE

Hypophosphatasie

PROMOTEUR

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

CENTRE D’INCLUSION

Hôpital Necker-Enfants Malades AP-HP

NATURE

Interventionnelle

PHASE

3

STATUT

Active, pas de recrutement

Plus d'infos

ALX-HPP-501

Registre observationnel, longitudinal, prospectif, à long terme de patients atteints d’hypophosphatasie

PATHOLOGIE

Hypophosphatasie

PROMOTEUR

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

CENTRES D’INCLUSION

Hôpital Necker-Enfants Malades AP-HP, Hôpital Bicêtre AP-HP, CHU de Lyon, CHU Toulouse

NATURE

Observationnelle

PHASE

NA

STATUT

Inscription sur invitation

Plus d'infos

iPPSD – Pathologies de l’inactivation de la signalisation PTH/PTHrP

TND-iPPSD (FRIEMM)

Investigation des profils neurocognitifs et neurocomportementaux des patients présentant des anomalies génétiques affectant l'expression de GNAS pour une prise en charge multidisciplinaire améliorée

PATHOLOGIE

iPPSD, les pathologies de l'inactivation de la signalisation PTH/PTHrP

PROMOTEUR

Assistance publique - Hôpitaux de Paris AP-HP (financement Inserm)

CENTRES D’INCLUSION

Hôpital Bicêtre AP-HP, CHS Fondation Vallée

NATURE

Observationnelle

PHASE

NA

STATUT

Recrutement en cours

Plus d’informations à venir...

ITS PILOT

Injections sous-cutanées de thiosulfate de sodium dans le traitement de calcifications ou d’ossifications ectopiques

PATHOLOGIE

iPPSD, les pathologies de l'inactivation de la signalisation PTH/PTHrP

PROMOTEUR

CHU Limoges

CENTRES D’INCLUSION

Hôpital Bicêtre AP-HP, Hôpital Lariboisière AP-HP, CHU Bordeaux, CHU Limoges, CHU Lyon, CHU Rouen, CHU Toulouse

NATURE

Interventionnelle

PHASE

2

STATUT

Recrutement en cours

Plus d'infos

Études terminées ou arrêtées

Ces études ne sont plus ouvertes aux inclusions et ne sont plus considérées comme des études actives en cours.

Hypercalcémie / Hypercalciurie

FLUCOLITH

Fluconazole comme nouvelle méthode thérapeutique chez les patients hypercalciuriques présentant des niveaux élevés de 1,25(OH)₂D

PATHOLOGIE

Hypercalciurie

PROMOTEUR

Hospices civils de Lyon

CENTRE D’INCLUSION

11 sites d'inclusion en France

NATURE

Interventionnelle

PHASE

2

STATUT

Terminé

Plus d'infos

Hypophosphatasie

RESTORE

Étude interventionnelle, prospective et ouverte sur les thérapies immunosuppressives pour atténuer la perte de réponse thérapeutique médiée par le système immunitaire à l'asfotase alfa (STRENSIQ®) dans le cadre de l'hypophosphatasie

PATHOLOGIE

Hypophosphatasie

PROMOTEUR

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

CENTRE D’INCLUSION

Hôpital Bicêtre AP-HP

NATURE

Interventionnelle

PHASE

4

STATUT

Abandonné

Plus d'infos