GT 5 / Observatoire des traitements

Ce groupe de travail réfléchit sur les nombreux besoins thérapeutiques restent aujourd’hui non couverts par des traitements médicamenteux autorisés pour le traitement des maladies rares. Dans ce contexte et sur le terrain, se sont développées des pratiques de prescription hors-AMM (Autorisation de Mise sur le Marché) dans le traitement des maladies rares.

Le GRIOT

Une organisation interfilière de santé a été mise en place, coordonnée par Laura TOURVIEILHE de la filière MHEMO/FAVA-Multi. Il s’agit du Groupe Interfilière des Observatoires des Traitements (GRIOT), ayant pour membres les chefs de projets et personnes en charge de l’observatoire des traitements des 23 Filières de Santé Maladies Rares

Les objectifs du GRIOT sont : 

  • Le partage d’expérience et de ressources pour mener à des missions de l’observatoire des traitements dans chaque filière
  • Le relai d’informations (concernant la réglementation par exemple)
  • La concertation pour échanger avec la Direction Générale des Soins (DGS), la Direction Générale de l’Offre de Soins (DGOS), l’Agence Nationale de Sécurité du Médicament et des produits de santé (ANSM) et la Haute Autorité de Santé (HAS).

Les actions

Renforcer l’observatoire des traitements et promouvoir l’accès aux traitements innovants dans les maladies rares

  • Développer, renforcer et pérenniser le Groupe Inter-filières des Observatoires des Traitements (GRIOT) 
  • Recenser des pratiques de prescription hors-AMM d'intérêt : recensement de manière exhaustive pour les malades qui en bénéficient, mais ne font pas l’objet d’un suivi précis et systématique. Cela permet d’éclairer ces pratiques, d’objectiver leur pertinence et le cas échéant, de les encadrer par l’établissement par l’Agence Nationale de Sécurité du Médicament et des produits de santé (ANSM) dans le Cadre de Prescription Compassionnelle (CPC).
  • Identifier les produits de santé innovants : 
     • Repérer les médicaments susceptibles de faire l’objet de premières demandes d’autorisation d’accès compassionnel.
     • Réaliser des dossiers CPC (Cadre de Prescription Compassionnel), lorsqu'un médicament dispose déjà d'une AMM pour une ou plusieurs indications données, mais qu'il est utilisé en pratique pour d'autres situations. L'ANSM peut établir un cadre de prescription compassionnelle (CPC) pour une durée de 3 ans renouvelable. Un CPC ne peut être délivré qu’à condition que le besoin thérapeutique ne soit pas déjà couvert par un autre traitement et que les données scientifiques permettent de considérer la balance bénéfice/risque favorable pour les patients concernés.
  • Créer un annuaire des structures hospitalières, administratives et associatives autour des traitements des maladies rares
  • Renforcer le lien entre les FSMR, le GRIOT et l’ANSM pour améliorer l’accès aux produits de santé 

Organiser la collecte des données en vie réelle pour les accès précoces et compassionnels

  • Renforcer l’utilisation d’un set de données minimum traitement pour la collecte des données en vie réelle pour les AAP, CPC et AAC et sa réutilisation via une large interopérabilité
  • Renforcer le signalement des effets indésirables et son automatisation
  • Développer par la BNDMR, un set de données minimum pour les dispositifs médicaux

Soutenir l’accès à l’innovation thérapeutique coordonnée avec l’Europe

  • Intégrer les évolutions de la réglementation européenne sur les technologies de santé
  • Étendre le SDM-T (set de données minimum traitement) à l’Europe

Les participants

Le référent du Bureau

Dr Roland CHAPURLAT

Les animateurs du GT5

Dr Thomas EDOUARD
Dr Geneviève BAUJAT

Les membres

Cyril AMOUROUX, Justine BACCHETTA, Jessica BANARROUS, Karine BRIOT, Roland CHAPURLAT, Martine COHEN SOLAL, Corinne COLLET, Valérie CORMIER DAIRE, Saana EDDIRY, Pascal HOUILLIER, Peter KAMENICKY, Pauline MARZIN, Peter KAMENICKY, Cécile PHILIPPOTEAUX, Valérie PORQUET BORDES, Massimiliano ROSSI, Emmanuelle VIGNOT

L'équipe OSCAR

Claire BESOMBES (), Yahya DEBZA (), Meyem SARI HASSOUN (), Elisabeth CELESTIN ()