essais cliniques MOC

Sommaire

🔎 RESTORE

🔎 ALX-HPP-501

🔎 PROPEL

🔎 PROPEL 2

🔎 PROPEL OLE

🔎 PROPEL 3

🔎 ACORN / BMN 111-603

🔎 FALKON

🔎 PIVOINE

🔎 Progress

🔎 111-902

🔎 111-303

🔎 ACCEL

🔎 MARS

🔎 BONE MOVE (RC31/23/0248)

🔎 ORBIT

🔎 COSMIC

🔎 EVENITY

🔎 111-211

RESTORE

Étude interventionnelle, prospective et ouverte sur les thérapies immunosuppressives pour atténuer la perte de réponse thérapeutique médiée par le système immunitaire à l'asfotase alfa (STRENSIQ®) dans le cadre de l'hypophosphatasie

PATHOLOGIE :
Hypophosphatasie
PROMOTEUR :
IQVIA et Alexion
CENTRE D'INCLUSION :
Hôpital Bicêtre AP-HP

  • Nature : Interventionnelle
  • Phase : 4
  • Statut : Inclusion en cours

Plus d'infos: EU Trial Number: 2022-502793-17

ALX-HPP-501

Registre observationnel, longitudinal, prospectif, à long terme de patients atteints d’hypophosphatasie

PATHOLOGIE :
Hypophosphatasie
PROMOTEUR :
Alexion
CENTRES D'INCLUSION :
Hopital Necker-Enfants Malades AP-HP,
Hôpital Bicêtre AP-HP, CHU de Lyon, CHU Toulouse

  • Nature : Observationnelle
  • Phase : NA
  • Statut : Inclusion en cours

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PROPEL

Étude clinique prospective visant à observer et à évaluer les caractéristiques cliniques et l'évolution des enfants atteints d'achondroplasie

PATHOLOGIE :
Achondroplasie
PROMOTEUR :
QED Therapeutics
CENTRES D'INCLUSION :
Valérie CORMIER-DAIRE (Hôpital Necker-Enfants Malades AP-HP - Inclusions terminées), Thomas EDOUARD (CHU Toulouse), Marc NICOLINO (CHU Lyon)

  • Nature : Observationnelle
  • Phase : NA
  • Statut : Inclusion en cours

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PROPEL 2

Étude de phase II, en ouvert, d'escalade de dose et d'expansion de dose de l'infigratinib, un inhibiteur sélectif de la tyrosine kinase FGFR 1-3, chez les enfants atteints d'achondroplasie

PATHOLOGIE :
Achondroplasie
PROMOTEUR :
QED Therapeutics
CENTRES D'INCLUSION :
Hôpital Necker-Enfants Malades AP-HP, Thomas EDOUARD (CHU Toulouse), CHU Lyon

Nature : Interventionnel
Phase : 2
Statut : Inclusion en cours

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PROPEL OLE

Étude d’extension de phase II en ouvert à long terme (OLE) portant sur l’infigratinib, un inhibiteur de la tyrosine kinase sélectif des FGFR 1-3, chez des enfants atteints d’achondroplasie

PATHOLOGIE :
Achondroplasie
PROMOTEUR :
QED Therapeutics
CENTRES D'INCLUSION :
Hôpital Necker-Enfants Malades AP-HP, Thomas EDOUARD (CHU Toulouse), CHU Lyon

  • Nature : Interventionnel
  • Phase : 2
  • Statut : Inclusion en cours

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PROPEL 3

Étude de phase III, multicentrique, en double aveugle, randomisée et contrôlée par placebo pour évaluer l'efficacité et la sécurité de l'infigratinib chez les enfants de 3 à moins de 18 ans atteints d'achondroplasie

PATHOLOGIE :
Achondroplasie
PROMOTEUR :
QED Therapeutics
CENTRES D'INCLUSION :
Hôpital Necker-Enfants Malades AP-HP, Thomas EDOUARD (CHU Toulouse), CHU Lyon

  • Nature : Interventionnel
  • Phase : 3
  • Statut : Inclusion en cours

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ACORN / BMN 111-603

Étude multicentrique non interventionnelle évaluant la sécurité à long terme du Voxzogo® (vosoritide) chez les patients atteints d'achondroplasie

PATHOLOGIE :
Achondroplasie
PROMOTEUR :
BioMarin
CENTRE D'INCLUSION :
Hôpital Necker - Enfants Malades AP-HP

  • Nature : Observationnelle
  • Phase : NA
  • Statut : Inclusion en cours

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FALKON

Étude évaluant l'efficacité et la sécurité de deux schémas posologiques du Fidrisertib oral (IPN60130) dans le traitement de la fibrodysplasie ossifiante progressive

PATHOLOGIE :
Fibrodysplasie ossifiante progressive
PROMOTEUR :
Ipsen
CENTRES D'INCLUSION :
Hôpital Necker-Enfants Malades AP-HP, Hôpital Lariboisière AP-HP

  • Nature : Interventionnelle
  • Phase : 2
  • Statut : Inclusion en cours

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PIVOINE

Étude d’extension pour évaluer l'innocuité et l'efficacité des capsules de palovarotène chez les participants masculins et féminins âgés de 14 ans et plus atteints de fibrodysplasie ossifiante progressive ayant terminé les études principales correspondantes

PATHOLOGIE :
Fibrodysplasie ossifiante progressive
PROMOTEUR :
Ipsen
CENTRE D'INCLUSION :
Hôpital Necker-Enfants Malades AP-HP

  • Nature : Interventionnelle
  • Phase : 3
  • Statut : Inclusion en cours

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Progress

Étude évaluant l'efficacité, la sécurité et la tolérabilité de l'INCB000928 chez les patients atteints de fibrodysplasie ossifiante progressive

PATHOLOGIE :
Fibrodysplasie ossifiante progressive
PROMOTEUR :
Incyte Corporation
CENTRES D'INCLUSION :
Hôpital Necker-Enfants Malades AP-HP, Hôpital Lariboisière AP-HP


  • Nature : Interventionnel
  • Phase : 2
  • Statut : Inclusion en cours

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111-902

Étude multicentrique internationale observationnelle chez des enfants atteints d'hypochondroplasie

PATHOLOGIE :
Hypochondroplasie
PROMOTEUR :
BioMarin
CENTRES D'INCLUSION :
Valérie CORMIER-DAIRE (Hôpital Necker-Enfants Malades AP-HP) - ARC : mathilde.doyard@aphp.fr ; Thomas EDOUARD (CHU Toulouse) - ARC : salel.yj@chu-toulouse.fr

  • Nature : Observationnelle
  • Phase : NA
  • Statut : Inclusion en cours

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111-303

Étude de phase III, randomisée, en double aveugle, contrôlée contre placebo, multicentrique, visant à évaluer l’efficacité et la sécurité d’emploi du vosoritide chez les enfants atteints d’hypochondroplasie

PATHOLOGIE :
Hypochondroplasie
PROMOTEUR :
BioMarin
CENTRE D'INCLUSION :
/

  • Nature : Interventionnelle
  • Phase : 3
  • Statut : Inclusion en attente

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ACCEL

Essai non interventionnel chez des enfants atteints d'hypochondroplasie

PATHOLOGIE :
Hypochondroplasie
PROMOTEUR :
QED Therapeutics
CENTRES D'INCLUSION :
Hôpital Necker-Enfants Malades AP-HP , CHU Toulouse, CHU Lyon

  • Nature : Observationnelle
  • Phase : NA
  • Statut : Inclusion en attente

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MARS

Registre multicentrique, multinationale sur le syndrome de Morquio A (MARS)

PATHOLOGIE :
Mucopolysaccharidose de type IV
PROMOTEUR :
BioMarin
CENTRES D'INCLUSION :
Geneviève BAUJAT (Hôpital Necker-Enfants Malades AP-HP) - ARC : kelly.gouvenot@aphp.fr, CHU Lyon, CHU Nancy

  • Nature : Observationnelle
  • Phase : NA
  • Statut : Inclusion terminée

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BONE MOVE (RC31/23/0248)

Réadaptation à l’effort par un programme d’activité physique adaptée (APA) d’enfants et adolescents présentant une ostéogenèse imparfaite : une étude interventionnelle, prospective, régionale bicentrique

PATHOLOGIE :
Ostéogenèse imparfaite
PROMOTEUR :
CHU Toulouse
CENTRES D'INCLUSION :
CHU Toulouse, CHU Montpellier

  • Nature : Interventionnelle
  • Phase : 3
  • Statut : Inclusion en cours

ORBIT

Étude de phase III pour évaluer la dose, l'efficacité et la sécurité du Setrusumab chez les participants atteints d'ostéogenèse imparfaite

PATHOLOGIE :
Ostéogenèse imparfaite
PROMOTEUR :
Ultragenyx
CENTRE D'INCLUSION :
Hôpital Necker - Enfants Malades AP-HP

  • Nature : Interventionnel
  • Phase : 3
  • Statut : Inclusion terminée

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COSMIC

Étude de phase III ouverte, randomisée et contrôlée comparant le Setrusumab aux bisphosphonates chez des sujets pédiatriques atteints d'ostéogenèse imparfaite de types I, III ou IV

PATHOLOGIE :
Ostéogenèse imparfaite
PROMOTEUR :
Ultragenyx
CENTRE D'INCLUSION :
Hôpital Necker - Enfants Malades AP-HP

  • Nature : Interventionnel
  • Phase : 3
  • Statut : Inclusion terminée

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EVENITY

Étude de phase III, ouverte, multicentrique et randomisée visant à évaluer l'efficacité et la sécurité du Romosozumab comparé aux bisphosphonates chez les enfants et les adolescents atteints d'ostéogenèse imparfaite

PATHOLOGIE :
Ostéogenèse imparfaite
PROMOTEUR :
Amgen
CENTRE D'INCLUSION :
Hôpital Necker - Enfants Malades AP-HP

  • Nature : Interventionnel
  • Phase : 3
  • Statut : Inclusion en attente

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111-211

Étude de phase II, randomisée, contrôlée, multicentrique, de type "basket", évaluant le vosoritide chez des enfants atteints du syndrome de Turner, d'une déficience du gène SHOX (Short Stature Homeobox-Containing Gene), et du syndrome de Noonan avec une réponse inadéquate à l'hormone de croissance humaine

PATHOLOGIE :
Petite taille associée à SHOX
PROMOTEUR :
BioMarin
CENTRES D'INCLUSION :
/

  • Nature : Interventionnelle
  • Phase : 2
  • Statut : Inclusion en attente

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