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Vosoritide : premiers résultats du programme d’accès précoce français dans l'achondroplasie

Dans cette vidéo, la Pre Valérie CORMIER-DAIRE, coordinatrice du CRMR des maladies osseuses constitutionnelles (MOC), hôpital Necker-Enfants malades (AP-HP), Paris, présente les messages clés d’une étude clinique récente publiée en 2025 dans la revue Hormone Research in Paediatrics sur l’efficacité et la tolérance du vosoritide dans le cadre du programme d’accès précoce français chez les enfants ayant une achondroplasie.

Un immense merci à toutes les personnes qui rendent ces travaux possibles : enfants et familles, associations de patients, équipes cliniques du réseau MOC, chercheurs et partenaires impliqués.

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