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  2. Essais cliniques et études en cours - Filière OSCAR

Essais cliniques et études en cours

Etudes cliniques en cours

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Essais thérapeutiques innovants

  • Achondroplasie
    Etude BMN111-901 et Etude BMN111-202
    Industriel : Biomarin Pharmaceutical
    Centre de référence MOC : Valérie Cormier-Daire (Paris Necker)
  • Fibrodysplasie ossifiante progressive
    Traitement préventif des ossifications ectopiques
    Industriel : Clementia
    Centre de référence MOC : Geneviève Baujat (Paris Necker)
  • Hypophosphatasie
    Hypophosphatasie infantile et juvénile
    Industriel : Alexion Pharmaceuticals
    Centre de référence MOC : Geneviève Baujat (Paris Necker)
    Centres associés : Agnès Linglart (Paris Bicêtre) et Jean-Pierre Salles (CHU Toulouse)
  • Hypophosphatémie liée à l’X
    Traitement de l’hypophosphatémie par anti FGF23 chez l’enfant
    Industriel : Ultragenyx Pharmaceutical
    Centre de référence CAP : Agnès Linglart (Paris Bicêtre)
    Centres associés : Catherine Chaussain (Paris Bretonneau), Jean-Pierre Salles (CHU Toulouse), Justine Bacchetta (CHU Lyon)
  • Ostéogenèse imparfaite
    Dénosumab dans l’OI de l’enfant
    Industriel : Amgen
    Centre de référence MOC : Valérie Cormier-Daire (Paris Necker)
    Centres associés : Véronique Forin (Paris Trousseau), Jean-Pierre Salles (CHU Toulouse), Pascal Pillet (CHU Bordeaux)
  • Dysplasie fibreuse des os
    Profidys
    Centre de référence DF : Roland Chapurlat (CHU Lyon)
    Centres associés France : (Paris Lariboisière), (Paris Cochin)
    Centres associés européens : (Bruxelles), (Aberdeen), (Londres), (Leiden), (Berlin), (Heidelberg), (Cologne), (Glasgow)
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Etudes observationnelles

  • Fibrodysplasie ossifiante progressive
    Histoire naturelle fibrodysplasie ossifiante progressive
    Industriel : Clementia
    Centre de référence MOC : Geneviève Baujat (Paris Necker)
  • Hypoparathyroïdie
    Histoire naturelle hypoparathyroïdie
    Industriel : Shire
    Centre de référence CAP : Agnès Linglart (Paris Bicêtre)
    Centre associé : Jean-Pierre Salles (CHU Toulouse)
  • Hypophosphatasie
    Registre hypophosphatasie
    Industriel : Alexion Pharmaceuticals
    Centre de référence CAP : Agnès Linglart (Paris Bicêtre)
    Centres associés : Geneviève Baujat (Paris Necker), Agnès Bloch-Zupan (CHU Strasbourg), Jean-Pierre Salles (CHU Toulouse)
  • Hypophosphatémie liée à l’X
    Histoire naturelle de l’hypophosphatémie liée à l’X
    Industriel : Ultragenix Pharmaceutical
    Centre de référence CAP : Agnès Linglart (Paris Bicêtre)
  • Maladie de Morquio
    Registre maladie de Morquio
    Industriel : Biomarin Pharmaceutical
    Centre de référence MOC : Geneviève Baujat (Paris Necker)
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Essais thérapeutiques innovants

  • Côtes courtes polydatylies
  • Nanismes primordiaux
  • Retards staturaux avec acromélie
  • Pycnodysostose
  • Hypoparathyroïdie