Essais cliniques et études en cours

Etudes cliniques en cours

Achondroplasie
Etude BMN111-901 et Etude BMN111-202
Industriel : Biomarin Pharmaceutical
Centre de référence MOC : Valérie Cormier-Daire (Paris Necker)
Fibrodysplasie ossifiante progressive
Traitement préventif des ossifications ectopiques
Industriel : Clementia
Centre de référence MOC : Geneviève Baujat (Paris Necker)
Hypophosphatasie
Hypophosphatasie infantile et juvénile
Industriel : Alexion Pharmaceuticals
Centre de référence MOC : Geneviève Baujat (Paris Necker)
Centres associés : Agnès Linglart (Paris Bicêtre) et Jean-Pierre Salles (CHU Toulouse)
Hypophosphatémie liée à l’X
Traitement de l’hypophosphatémie par anti FGF23 chez l’enfant
Industriel : Ultragenyx Pharmaceutical
Centre de référence CAP : Agnès Linglart (Paris Bicêtre)
Centres associés : Catherine Chaussain (Paris Bretonneau), Jean-Pierre Salles (CHU Toulouse), Justine Bacchetta (CHU Lyon)
Ostéogenèse imparfaite
Dénosumab dans l’OI de l’enfant
Industriel : Amgen
Centre de référence MOC : Valérie Cormier-Daire (Paris Necker)
Centres associés : Véronique Forin (Paris Trousseau), Jean-Pierre Salles (CHU Toulouse), Pascal Pillet (CHU Bordeaux)
Dysplasie fibreuse des os
Profidys
Centre de référence DF : Roland Chapurlat (CHU Lyon)
Centres associés France : (Paris Lariboisière), (Paris Cochin)
Centres associés européens : (Bruxelles), (Aberdeen), (Londres), (Leiden), (Berlin), (Heidelberg), (Cologne), (Glasgow)

Fibrodysplasie ossifiante progressive
Histoire naturelle fibrodysplasie ossifiante progressive
Industriel : Clementia
Centre de référence MOC : Geneviève Baujat (Paris Necker)
Hypoparathyroïdie
Histoire naturelle hypoparathyroïdie
Industriel : Shire
Centre de référence CAP : Agnès Linglart (Paris Bicêtre)
Centre associé : Jean-Pierre Salles (CHU Toulouse)
Hypophosphatasie
Registre hypophosphatasie
Industriel : Alexion Pharmaceuticals
Centre de référence CAP : Agnès Linglart (Paris Bicêtre)
Centres associés : Geneviève Baujat (Paris Necker), Agnès Bloch-Zupan (CHU Strasbourg), Jean-Pierre Salles (CHU Toulouse)
Hypophosphatémie liée à l’X
Histoire naturelle de l’hypophosphatémie liée à l’X
Industriel : Ultragenix Pharmaceutical
Centre de référence CAP : Agnès Linglart (Paris Bicêtre)
Maladie de Morquio
Registre maladie de Morquio
Industriel : Biomarin Pharmaceutical
Centre de référence MOC : Geneviève Baujat (Paris Necker)