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Appels à projets

Retrouvez sur cette page les programmes en cours pour accompagner la recherche et l’innovation dans les maladies rares.

Appel à projets ouverts


Oscar picto

E-RARE 3

Recherche sur les approches thérapeutiques innovantes dans le domaine des maladies rares, ANR
Clôture : 1er février 2017
Budget prévisionnel: 14 millions d’euros

Cet appel à projets qui associe 18 pays vise à promouvoir des projets de recherche ayant pour objectif le développement préclinique d’approches thérapeutiques dans des modèles cellulaires ou animaux appropriés et établis.


Pays participants :
Allemagne, Autriche, Belgique, Canada, Espagne, Finlande, France, Grèce, Hongrie, Israël, Italie, Hongrie, Japon, Lettonie, Pologne, Roumanie, Suisse, Turquie.


Pour chaque projet :
Au minimum 3 pays, de 3 à 6 groupes de recherche (8 si Turquie ou pays de l’Est), maximum 2 groupe de recherche / pays.


Les approches thérapeutiques peuvent inclure :

  • Thérapie cellulaire (eg. thérapie cellulaires somatique, médecine régénérative basée sur les cellules, création de tissus, thérapies basées sur la combinaison de cellules avec XX ou des substrats, etc.)
  • Thérapie génique (eg. transfert d’acides nucléiques à des fins thérapeutiques comprenant ADN, ARN, oligonucléotides, etc.)
  • Thérapie pharmacologique (eg. utilisation de composés chimiques ou biopharmaceutiques comprenant des approches de repositionnement, de cribles à haut débit de molécules, etc.)

Les projets de recherche soumis à cet appel à projets devront être construits sur des idées nouvelles issues de résultats préliminaires consolidés et devront être clairement dotés d’une forte orientation vers la recherche translationnelle, i.e. des études « du laboratoire au chevet du malade » permettant une mise en œuvre rapide en clinique ou dans des décisions liées à la santé publique.


Sont non éligibles:

  • Les maladies infectieuses rares, les cancers rares, les effets indésirables rares des médicaments dans les traitements des maladies courantes ;
  • Les essais cliniques interventionnels ou tout autre projet nécessitant le recrutement de patients ;
  • Le développement de nouveaux modèles cellulaires ou animaux. Les modèles cellulaires ou animaux pertinents doivent être déjà établi pour l’usage dans le projet ;
  • Les thérapies chirurgicales ou par radiation.

Financement par projet de l’ordre de 800 000 à 1 million d'euros
Chaque pays financera les équipes de son pays selon ses propres modalités.
Financement ANR : 250 000 euros max par équipe française ; si pme ou autre entreprise privée: financement entre 20 et 40 % des dépenses éligibles.


Dates à retenir :
L’ouverture de l’appel à projets est prévue pour le 5 décembre 2016.
La date limite pour soumission des propositions est le 1er février 2017.


Contact et ressources:

Oscar picto

H2020

Caractérisation diagnostique des maladies rares
Clôture : 11 avril 2017
Budget prévisionnel: 15 millions d’euros

Malgré les avancements récents dans la compréhension de la pathogenèse des MR, nombreuses sont celles qui manquent encore de moyens de diagnostic moléculaire. Un diagnostic moléculaire précis est un point de départ essentiel pour la compréhension des mécanismes de développement de ces maladies ainsi qu'une meilleures prise en charge des patients. Un conseil génétique pertinent et le développement d'une nouvelle thérapie ne sont pas envisageables sans l'établissement d'un diagnostic précis.

Aux porteurs du projet éligible à ce soutien d’appliquer la génomique ou tout autre procédure à haut débit dans la caractérisation moléculaire des maladies rares. La finalité reste le développement du diagnostic moléculaire pour un grand nombre des maladies rares sans diagnostic.


Quelle est la définition des maladies rares "orphelines" de diagnostic dans cet appel à projet ? Ces maladies rares sans diagnostic sont définies comme un groupe de pathologies sans nom avec :

  • des caractéristiques communes,
  • des phénotypes bien décrits,
  • une base moléculaire toujours méconnue.


Cet appel à projet à grande échelle devrait promouvoir les standards communs et les terminologies pour la classification des maladies rares, ainsi que de soutenir les outils bioinformatiques adaptés et les initiatives permettant le partage des données. Une caractérisation moléculaire/fonctionnelle peut aussi faire part de la candidature en vue d’une confirmation du diagnostic. La proposition du projet doit mettre en place et encourager les échanges scientifiques avec les parties prenantes venant des pays où les pratiques du diagnostic des maladies rares peuvent s’avérer très variables.


La variabilité génétique, conséquence d'une dispersion géographique et/ou des origines ethniques différents, devra être prise en compte dans la proposition du projet du diagnostic, sans oublier la corrélation génotype/phénotype là où c’est applicable. En plus, l’age, le sexe et le genre sont des aspects qui devront être inclus là où s’est approprié.


Les propositions lauréates vont contribuer aux objectifs de l’IRDiRC (International Rare Diseases Research Consortium), et s'engagent également à respecter les recommandations de cet organisme.


Dates à retenir :
Date prévisionnelle d'ouverture de l'appel à projet : 29 juillet 2016
Date limite de soumission de candidature : 11 avril 2017


Contact et ressources:

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HUGO | Fondation maladies rares

Recherche translationnelle & clinique dans les maladies rares
Clôture : 9 janvier 2017
Budget prévisionnel: 100 000 €

L’appel à projets concerne toutes les maladies rares, à l’exception des cancers.


L’objectif principal du présent AAP est de soutenir des projets collaboratifs qui traiteront de questions scientifiques à l’interface entre recherche fondamentale et recherche clinique ayant pour objectif de transférer en clinique des approches innovantes (concepts innovants). Seront privilégiés des projets stratégiques pour le développement interrégional de la recherche translationnelle & clinique dans le domaine des maladies rares. Un intérêt tout particulier sera porté aux projets de recherche qui impliqueront au moins 3 centres de 2 régions au moins, parmi les 6 signataires de la convention de partenariat mentionnée ci-dessus. Les partenaires extérieurs à l’inter-région sont autorisés, sous réserve que la compétence soit indispensable au projet et n’existe pas dans l’inter-région. La question du financement sera étudiée ultérieurement au regard des éléments fournis. Cet appel à projets pourra donc financer des projets de recherche translationnelle et des projets de développement clinique.


L’objectif est de soutenir des recherches collaboratives concernant des questions scientifiques situées à l’interface entre la recherche exploratoire et la recherche clinique. Les résultats des projets soutenus devront permettre la formulation de concepts innovants susceptibles d’être testés dans le cadre d’une recherche clinique.


Les projets doivent poursuivre un ou plusieurs des objectifs suivants (liste non-exhaustive) :

  • contribuer à une meilleure connaissance et compréhension de l’histoire naturelle de la maladie
  • optimiser un candidat médicament (études biophysiques, in silico, de pharmaco-cinétique, de formulation, de pharmaco-dynamie, de toxicologie)
  • consolider des preuves de principes thérapeutiques, notamment par le biais d’explorations fonctionnelles, afin de démontrer l’efficacité, la sécurité, la tolérance ou la faisabilité d’approches thérapeutiques sur des modèles pertinents
  • identifier de nouveaux marqueurs biologiques, cliniques, d’imagerie (marqueurs prédictifs de la gravité et de l’évolution de la maladie, nouvelle cible pour la thérapeutique)
  • optimiser une technologie, un geste chirurgical, un dispositif médical et permettre ainsi de franchir des étapes nécessaires pour la définition et l’obtention de savoir-faire non disponibles et spécifiquement requis pour les études envisagées chez l’homme.

Le projet scientifique devra être clairement décrit, notamment sur la méthodologie, le calendrier, les éléments de suivi, d’évaluation et de valorisation.


Dates à retenir :
Lancement de l’appel à projets : 4 Novembre 2016
Date limite réception des lettres d’intention : 9 janvier 2017 à midi
Date limite réception des dossiers complets : 17 mars 2017 à midi
Communication des résultats : juin 2017


Contact et ressources:


Mis à jour le : 9 novembre 2016