essais cliniques MOC

Études en cours

Achondroplasie

PROPEL OLE

Étude d’extension de phase II en ouvert à long terme (OLE) portant sur l’infigratinib, un inhibiteur de la tyrosine kinase sélectif des FGFR 1-3, chez des enfants atteints d’achondroplasie

teACH

Essai clinique visant à évaluer l'efficacité et l'innocuité du navepegritide chez les adolescents (12-18 ans) atteints d'achondroplasie

Achondroplasie

Essai clinique visant à évaluer l'efficacité et l'innocuité du TransCon CNP par rapport à un placebo chez les nourrissons (de 0 à moins de 2 ans) atteints d'achondroplasie

AttaCH

Essai clinique visant à étudier l'innocuité, la tolérance et l'efficacité à long terme de doses sous-cutanées hebdomadaires de TransCon CNP chez les enfants et les adolescents atteints d'achondroplasie

BEACH301

Étude du TYRA-300 chez les enfants atteints d'achondroplasie

SKY-MOT3

Étude prospective longitudinale monocentrique visant à mesurer les mouvements des membres chez les patients atteints de dysplasie squelettique liée à FGFR3

Collagénopathie de type II

COL221-101 _ ROCKET

Étude d’histoire naturelle, internationale et prospective, menée auprès d’enfants de petite taille, atteints de collagénopathie de type II

Fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP)

PROGRESS

Étude évaluant l'efficacité, la sécurité et la tolérabilité de l'INCB000928 chez les patients atteints de fibrodysplasie ossifiante progressive

OPTIMA

Étude visant à évaluer la sécurité, la tolérance et l'efficacité du garetosmab par rapport à un placebo administré par voie intraveineuse (IV) chez des participants adultes atteints de fibrodysplasie ossifiante progressive 

Hypochondroplasie

Hypochondroplasie

Étude multicentrique internationale observationnelle chez des enfants atteints d'hypochondroplasie

ACCEL

Essai non interventionnel chez des enfants atteints d'hypochondroplasie

ACCEL2/3

Étude interventionnelle de l'infigratinib chez les enfants atteints d'hypochondroplasie 

ACCEL OLE

Étude d'extension ouverte à long terme de l'infigratinib chez les enfants atteints d'hypochondroplasie

Hypochondroplasie

Étude comparant le vosoritide au placebo chez les enfants atteints d'hypochondroplasie âgés de 0 à moins de 36 mois

CANOPY-HCH-3

Évaluation de l’efficacité et la sécurité d’emploi du vosoritide chez les enfants atteints d’hypochondroplasie

CANOPY-HCH-EXT

Étude d'extension à long terme du vosoritide pour le traitement des enfants atteints d'hypochondroplasie

Hypophosphatasie

REG-HYPO

Registre prospectif, longitudinal et observationnel de patients adultes atteints d'hypophosphatasie

HICKORY

Étude multicentrique de phase 3, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, visant à évaluer l’efficacité et la sécurité d’emploi de l’ALXN1850 chez des adolescents et adultes atteints d’hypophosphatasie n’ayant pas reçu de traitement antérieur par l’asfotase alfa

MULBERRY

Étude multicentrique de phase 3, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, visant à évaluer l’efficacité et la sécurité d’emploi de l’ALXN1850 chez des enfants atteints d’hypophosphatasie n’ayant pas reçu de traitement antérieur par l’asfotase alfa

ALX-HPP-501

Registre observationnel, longitudinal, prospectif, à long terme de patients atteints d’hypophosphatasie

Ostéogenèse imparfaite

BONeMOVE

Réadaptation à l’effort par un programme d’activité physique adaptée (APA) d’enfants et adolescents présentant une ostéogenèse imparfaite : une étude prospective, régionale bicentrique

IDUN

Essai sur l'ostéogenèse imparfaite de l'AGA2115 chez les adultes présentant des variations génétiques COL1A1 et/ou COL1A2

AVOI

Évaluation audio-vestibulaire des enfants et des jeunes adultes atteints d'ostéogenèse imparfaite

ORBIT

Étude de phase III pour évaluer la dose, l'efficacité et la sécurité du setrusumab chez les participants atteints d'ostéogenèse imparfaite

COSMIC

Étude de phase III ouverte, randomisée et contrôlée comparant le Setrusumab aux bisphosphonates chez des sujets pédiatriques atteints d'ostéogenèse imparfaite de types I, III ou IV

EVENITY

Étude de phase III, ouverte, multicentrique et randomisée visant à évaluer l'efficacité et la sécurité du Romosozumab comparé aux bisphosphonates chez les enfants et les adolescents atteints d'ostéogenèse imparfaite

Études terminées ou arrêtées

Achondroplasie

PROPAL

Étude clinique prospective visant à observer et à évaluer les caractéristiques cliniques et l'évolution des enfants atteints d'achondroplasie

PROPEL 3

Étude de phase III, multicentrique, en double aveugle, randomisée et contrôlée par placebo pour évaluer l'efficacité et la sécurité de l'infigratinib chez les enfants de 3 à moins de 18 ans atteints d'achondroplasie

Fibrodysplasie ossifiante progressive

FALKON

Étude évaluant l'efficacité et la sécurité de deux schémas posologiques du Fidrisertib oral (IPN60130) dans le traitement de la fibrodysplasie ossifiante progressive

PIVOINE

Étude d’extension visant à évaluer l’innocuité et l’efficacité des capsules de palovarotène chez les participants âgés de 14 ans et plus atteints de fibrodysplasie ossifiante progressive ayant terminé les études principales correspondantes

Hypophosphatasie

RESTORE

Étude interventionnelle, prospective et ouverte sur les thérapies immunosuppressives pour atténuer la perte de réponse thérapeutique médiée par le système immunitaire à l'asfotase alfa (STRENSIQ®) dans le cadre de l'hypophosphatasie

Syndrome de Morquio A

MARS

Etude multicentrique et multinational sur le syndrome de Morquio A (MARS)